Devrim Niteliğindeki 3 Hisse Senedi-Bölüm 2- CRISPR Therapeutics
2-CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics; kanser ve kan hastalıkları gibi ciddi hastalıklar için yan etkiler olmadan tedavi geliştirmeye odaklanan bir biyoteknolojidir. Şirket ağırlıklı olarak, immünoterapi ve gen terapisine yönelik çalışmalar yürütmektedir.
Her yıl dünya çapında yaklaşık 360 bin bebek ya orak hücre hastalığı (SCD) ya da beta talasemi ile doğmaktadır.
İlki durumunda, hastanın hemoglobininin şekli bozulur. Bu da Vazo-oklüziv kriz (VOC) adı verilen ve yaşamı tehdit eden bir duruma neden olabilir.
Beta talasemi ise hastanın hemoglobin düzeyini önemli ölçüde azaltabilir. Her iki durumda da hastaların, sık sık kan transfüzyonu için hastaneye yatışı gerekir. Kemik iliği nakli dışında bu iki hastalığın da tedavisi yoktur.
Ancak
CRISPR Terapötikleri bu durumu değiştirebilir. Faz 1/2 klinik çalışmalarda, CTX001 gen tedavisi transfüzyonu alan hastaların hemoglobin seviyelerinin normale döndüğü, VOC içermediği ve artık transfüzyona bağlı olmadığı gözlemlendi.
Ek olarak, şirketin CTX110 immünoterapisi sayesinde lenfomalı hastalarda da olumlu ilerlemeler kaydedildi.
Şu anda, SCD’yi tedavi etmek için ilaç üreten şirketlerin değerlenmeleri karşısında, immünoterapileri pazara başarıyla ilerleyen
CRISPR Therapeutics oldukça avantajlı durumda.
CRISPR Therapeutics, yılda 348, 9 milyon dolar zarar etmesine rağmen 1,69 milyar dolardan fazla nakde sahip.
Şirketin finansal ve bilimsel gücü göz önüne alındığında, uzun vadede elde tutulması gereken hisse senetlerinden biri olarak konumlanmaktadır.
Bununla da ilgilenebilirsiniz: