ABD FDA, Bluebird Bio'nun gen terapisini onayladı

Şirket Cuma günü geç saatlerde yaptığı açıklamada, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Bluebird bio'nun nadir bir nörolojik bozukluğun tedavisi için gen terapisini onayladığını duyurdu.

"SKYSONA, erken, aktif Serebral Adrenolökodistrofi (CALD) olan erkek çocuklarda nörolojik disfonksiyonun ilerlemesini yavaşlattığı gösterilen ilk FDA onaylı tedavidir" diyen şirket yaptığı açıklamada CALD'nin "yıkıcı ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalık" olduğunu söyledi. Bluebird, ticari ürünün 2022 yılı sonuna kadar ABD deki sınırlı sayıda nitelikli tedavi merkezi aracılığıyla satışa sunulmasını beklediğini söyledi. Ağustos ayında, şirketin beti-cel terapisi, bugüne kadarki en pahalı tedavi olan 2,8 milyon dolarlık rekor bir fiyatla nadir bir kan hastalığını tedavi etmek için FDA onayı aldı. CALD, beyin ve omurilikte çok uzun zincirli yağ asitlerinin birikmesine yol açan ABCD1 adlı bir gendeki mutasyonlardan kaynaklanır. Tipik olarak 3 ila 12 yaş arasındaki erkek çocuklarda görülür. Eli-cel, uzun zincirli yağ asitlerini parçalamak için gereken bir proteinin üretilmesine yardımcı olmak için hastanın kök hücrelerine ABCD1 geninin işlevsel kopyalarını ekler. İlacın Haziran ayında FDA'nın dış danışmanlarından oluşan bir panelden oybirliğiyle onay almasının ardından onay büyük ölçüde bekleniyordu. Küresel Ekonomik Gelişmeleri Sosyal Medyadan Takip edin! Ieconomy resmi Facebook hesabını takip etmek için buraya tıklayın! Ieconomy resmi Instagram hesabını takip etmek için buraya tıklayın! Ieconomy resmi Twitter hesabını takip etmek için buraya tıklayın!